Využívanie zdravotnej starostlivosti pri pacientoch s relapsujúcimi formami sklerózy multiplex na Slovensku

Martina Ondrušová¹, Martina Bónová¹, Martin Suchanský¹

¹Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava

Úvod: Skleróza multiplex (SM) je chronické zápalové ochorenie centrálneho nervového systému autoimunitného charakteru, pri ktorom imunitný systém poškodzuje myelín a axóny mozgu a miechy. SM sa rozdeľuje sa do štyroch klinických fenotypov: relapsujúca-remitujúca forma (RRSM), primárne progresívna forma (PPSM) sekundárne progresívna forma (SPSM) a progresívna relapsujúca forma (PRSM). RRMS sa vyskytuje asi v 80 % prípadov a PPMS asi v 20 % prípadov. Polovica prípadov RRMS môže prejsť do SPMS formy.

Ciele práce: S cieľom získania aktuálnych lokálnych údajov o manažmente pacientov s relapsujúcou formou sklerózy multiplex (RSM) a o ekonomickej záťaži jednotlivých stavov realizovala spoločnosť Pharm-In zrealizovala v júli 2021 až septembri 2021 prierezový kvalitatívny prieskum (tzv. Delphi panel) na pracoviskách, ktoré sa špecializujú na manažment pacientov s relapsujúcimi formami SM. Cieľom prieskumu bolo vyhodnotiť manažment zdravotnej starostlivosti a nákladovosť vybraných zdravotných stavov a nežiaducich účinkov liečby v populácii dospelých pacientov (nad 18 rokov) s relapsujúcou formou SM, ktorá spĺňa vstupné kritériá podľa požiadaviek farmakoekonomického modelovania pri tomto ochorení.

Materiál a metodika: Prierezový kvalitatívny prieskum sa realizoval formou kvalifikovaného odhadu odborníkov, členov pracovnej skupiny, tzv. Delphi panel. Delphi panel, ako spôsob zberu a spracovania údajov v predkladanom reporte, je štruktúrovaná metóda zisťovania rozhodnutí expertov na dosiahnutie konsenzu názorov. Využíva sa na získavanie údajov o liečebných zvyklostiach a nákladovosti liečiv v prípadoch, kedy tieto údaje nie sú dostupné z aktuálnych lokálnych štúdií. Umožňuje odhad manažmentu cieľovej skupiny pacientov, využívania rôznych typov zdravotnej starostlivosti, očakávanú rýchlosť zavedenia novej technológie a. i. Táto metóda zberu údajov je akceptovaná napr. agentúrou NICE.

Prieskumu sa zúčastnili 4 odborníci s predpokladanými najväčšími skúsenosťami v manažmente pacientov, pôsobiaci na štyroch neurologických pracoviskách pre liečbu tohto ochorenia v SR. Do analýzy sa zahrnuli všetci dospelí pacienti s relapsujúcou formou SM, ktorí boli na pracoviskách členov Delphi panelu dispenzarizovaní do času vypĺňania dotazníka, t. j. ku koncu augusta 2021. Neurológ v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In vyplnil štandardizovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Zber, validácia a kompletizácia údajov prebiehala v mesiaci september-október 2021, následne sa výsledky prepísali do elektronickej podoby, štatisticky sa spracovali, analyzovali a pripravili sa do formy prezentácie.

Náklady na využívanie zdravotnej starostlivosti o dospelých pacientov s relapsujúcou formou SM v SR a náklady na využívanie vybranej zdravotnej starostlivosti na definované nežiaduce udalosti sa hodnotili z nasledovných zdrojových údajov: náklady na lieky sa hodnotili podľa Zoznamu kategorizovaných liekov; náklady na hospitalizácie a náklady na výkony sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie hospitalizácií podľa výsledkov prieskumu a exaktného nákladu na výkon a pacienta pri diagnóze skleróza multiplex, ktoré v r. 2021 poskytlo na vyžiadanie NCZI na základe údajov od ZP zasielaných do NCZI podľa § 15 ods. 6 zákona č. 581/2004 Z. z. o ZP, dohľade nad zdravotnou starostlivosťou a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov a v zmysle zákona č. 153/2013 Z.z. a v zmysle dokumentu „Metodika zabezpečenia prenosu a ochrany údajov z účtu poistenca do národného zdravotníckeho informačného systému“ uverejneného na stránke NCZI http://www.nczisk.sk/Standardy-vzdravotnictve/standardy_zdravotnickej_informatiky/Standardy_zabezpecenia_prenosu_ochrany_udajov_NZIS/Pages/default.aspx). Náklady ZP na jednotlivé chirurgické zákroky predstavujú exaktné náklady na výkon pri skleróze multiplex, ktoré v r. 2020 poskytlo na vyžiadanie NCZI na základe údajov od ZP zasielaných do NCZI podľa § 15 ods. 6 zákona č. 581/2004 Z. z. o ZP, dohľade nad zdravotnou starostlivosťou a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov a v zmysle zákona č. 153/2013 Z.z. a v zmysle dokumentu „Metodika zabezpečenia prenosu a ochrany údajov z účtu poistenca do národného zdravotníckeho informačného systému“ uverejneného na stránke NCZI. Náklady na zdravotnú starostlivosť sú prepočítané na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku (frekvenciu). Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Takýto typ prieskumu si nevyžaduje súhlas etickej komisie.

Výsledky: Oslovení členovia Delphi panelu evidovali ku dňu vypĺňania dotazníka spolu 3 472 dispenzarizovaných dospelých pacientov s akoukoľvek formou SM. Z tejto kohorty všetkých SM pacientov bolo podľa výsledkov prieskumu 2 465 chorých s relapsujúcou formou SM. Dispenzarizovaní pacienti so SM (n=3 472) mali priemerný vek 42,85 rokov, pričom ženy boli podielom 61,70 % zastúpené viac ako muži.

Náklady na manažment RRSM, ktoré zahŕňajú náklady na hospitalizácie, špecializovanú ambulantnú starostlivosť, laboratórne vyšetrenia, symptomatickú liečbu, kúpeľnú liečbu a rehabilitáciu, sa v závislosti od štádia EDSS pohybovali v rozmedzí 873,78 € pri EDSS0 až po 5 221,26 € pri EDSS 9, pričom náklad na EDSS10 (považované za úmrtie) bol vyhodnotený ako nulový.

Náklady na manažment SPSM, ktoré zahŕňajú náklady na hospitalizácie, špecializovanú ambulantnú starostlivosť, laboratórne vyšetrenia, symptomatickú liečbu, kúpeľnú liečbu a rehabilitáciu, sa v závislosti od štádia EDSS pohybovali v rozmedzí 390,39 € pri EDSS0 až po 3 328,14 € pri EDSS 9, pričom náklad naEDSS10 (považované za úmrtie) bol vyhodnotený ako nulový.

Pri výskyte relapsu, ktorý nevyžaduje hospitalizáciu bol odhadovaný náklad 223,95 €/udalosť. Priemerný náklad na pacienta s relapsom ochorenia, ktorý vyžaduje hospitalizáciu pacienta bol odhadovaný náklad 1 438,65 €/udalosť. Podiel pacientov s relapsom, ktorý nevyžadoval hospitalizáciu predstavoval 58,85 % a podiel pacientov s relapsom vyžadujúcim hospitalizáciu bol 41,15 %.

V rámci prieskumu sa hodnotili celkové ročné náklady na podanie liečby  zahŕňajúce lieky prvej línie (glatirameracetát, teriflunomid, dimetylfumarát, interferón beta 1a, interferón beta 1b, peginterferón beta 1a a ponesimod) v prvom, resp. druhom a každom ďalšom roku liečby (2+).  Vzhľadom na to, že uvedené liečivá sú podávané v perorálnej forme alebo ako intramuskulárna injekcia, náklady na podanie liečby sa pohybovali od 0,0 €/pacienta až po 1,67€/pacienta, pričom náklad 1,67 € predstavovalo zaučenie pacienta na podanie intramuskulárnej injekcie.

V prieskume sa odhadovali celkové ročné náklady na monitoring liečby jednotlivými liekmi zahŕňajúci lieky prvej línie (glatirameracetát, teriflunomid, dimetylfumarát, interferón beta 1a, interferón beta 1b, peginterferón beta 1a a ponesimod) v prvom, resp. druhom a každom ďalšom roku liečby (2+). Najvyššie náklady v prvom roku podávania predstavoval monitoring liečby dimetylfumarátom (188,83 €/pacient) a v 2+ rokoch sa najviac nákladov vynaložilo pri monitoringu liečby dimetylfumarátom (43,54 €/pacient).

Náklady na manažment nezávažných nežiaducich účinkov sa pohybovali od 11,34 €/udalosť pri liečbe nazofaryngitídy až po 135,79 €/udalosť pri liečbe nefatálnej progresívnej multifokálnej leukoencefalopatie.

Náklady na manažment závažných nežiaducich účinkov sa pohybovali od 465,33 €/udalosť pri liečbe nauzey až po 3 042,10 €/udalosť pri liečbe fatálnej progresívnej multifokálnej leukoencefalopatie.

Záver: Primárnou populáciou hodnotenia bola kohorta pacientov s relapsujúcimi formami SM, u ktorých sa vyhodnocoval manažment a nákladovosť liečby ochorenia. Získané údaje poskytujú aktuálne informácie o nákladovosti uvedeného ochorenia, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 31.12.2022