Manažment liečby a nákladovosť vekom podmienej degenerácie makuly u dospelých pacientov na Slovensku

Martina Ondrušová1, Monika Maronová1, Martin Suchanský1

1Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava

 Úvod: Vekom podmienená degenerácia makuly (VPDM) je hlavnou príčinou slepoty u dospelých nad 50 rokov, pričom starnutie je najvýznamnejším rizikovým faktorom. VPDM je neurodegeneratívne ochorenie, ktoré prednostne zasahuje centrálnu časť sietnice – makulu (žltá škvrna) – ktorá je miestom najostrejšieho videnia. Celosvetovo je VPDM postihnutých 170 miliónov ľudí. Najrozšírenejšou formou (85–90 % všetkých VPDM) je pomaly progredujúca suchá forma, charakteristická akumuláciou depozitov (drúz) odpadových látok z metabolických procesov v sietnici, čím dochádza k strate fotoreceptorov v oku. U 10–20 % pacientov prechádza suchá forma do závažnejšej a rýchlo progredujúcej vlhkej formy. Vlhká forma je pokročilé neovaskulárne (exsudatívne) štádium VPDM, kedy dochádza k prerastaniu ciev pod alebo nad pigmentový epitel sietnice, čo vedie ku rýchlemu zhoršeniu zraku. Vlhká forma sa lieči intravitreálnym podávaním inhibítorov vaskulárneho endoteliárneho rastového faktora (VEGF).

Ciele práce: Na Slovensku nie sú dostupné oficiálne aktuálne údaje o manažmente pacientov s VPDM a o ekonomickej záťaži tohto ochorenia a neboli vyčíslené ani špecifické nákladové údaje potrebné pre vykonanie analýzy nákladovej efektívnosti pri tomto ochorení.

Z tohto dôvodu spol. Pharm-In zrealizovala v januári-marci 2020 prierezový kvalitatívny prieskum (tzv. Delphi panel) na pracoviskách, ktoré sa špecializujú na manažment pacientov s VPDM.

Cieľom zrealizovaného prieskumu bolo vyhodnotiť manažment zdravotnej starostlivosti a nákladovosť vybraných zdravotných stavov a nežiaducich účinkov liečby v populácii dospelých (nad 18 rokov) pacientov s VPDM, ktorá spĺňa vstupné kritériá podľa požiadaviek farmakoekonomického modelovania pri VPDM.

Materiál a metodika: Delphi panel, ako spôsob zberu a spracovania údajov v predkladanom reporte, je štruktúrovaná metóda zisťovania rozhodnutí expertov na dosiahnutie konsenzu názorov. Ide o spôsob získavania údajov o liečebných zvyklostiach a nákladovosti liečiv v prípadoch, kedy tieto údaje nie sú dostupné z aktuálnych lokálnych štúdií. Využíva sa na odhad manažmentu cieľovej skupiny pacientov, využívania rôznych typov zdravotnej starostlivosti, očakávanú rýchlosť zavedenia novej technológie a. i. Táto metóda zberu údajov je akceptovaná napr. NICE.

Oslovení odborníci (oftalmológovia s predpokladanými najväčšími počtami dispenzarizovaných pacientov s VPDM) pri predkladanom prieskume vyplnili v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In neštandardizovaný validovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Prieskumu sa zúčastnilo deväť oftalmológov v rámci centier špecializujúcich sa na manažment pacientov s VPDM z celej SR.

Náklady na lieky, ukončené hospitalizácie a výkony (SVLZ a ŠAS) sa vyhodnotili podľa aktuálnych, oficiálne dostupných zdrojov. Náklady na lieky sa vypočítali podľa aktuálne platného Zoznamu kategorizovaných liekov. Náklady na využívanie zdravotnej starostlivosti sa počítali ako súčin odhadovanej frekvencie výkonov podľa výsledkov prieskumu a exaktného nákladu na výkon a pacienta pri diagnóze VPDM, ktoré poskytlo na vyžiadanie NCZI na základe údajov od ZP zasielaných do NCZI podľa § 15 ods. 6 zákona č. 581/2004 Z. z. o ZP, dohľade nad zdravotnou starostlivosťou a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov a v zmysle zákona č. 153/2013 Z.z. a v zmysle dokumentu „Metodika zabezpečenia prenosu a ochrany údajov z účtu poistenca do národného zdravotníckeho informačného systému“ uverejneného na stránke NCZI http://www.nczisk.sk/Standardy-v-zdravotnictve/standardy_zdravotnickej_informatiky/Standardy_zabezpecenia_prenosu_ochrany_udajov_NZIS/Pages/default.aspx). 

Náklady na zdravotnú starostlivosť sú prepočítané na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku. Sumárne štruktúrované kvantitatívne premenné sa analyzovali pomocou charakteristík deskriptívnej štatistiky, kvalitatívne premenné sa sumarizovali vo frekvenčných tabuľkách. Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Takýto typ prieskumu si nevyžaduje súhlas etickej komisie.

Výsledky: Celkový počet všetkých dispenzarizovaných dospelých pacientov s akoukoľvek formou VPDM predstavoval na pracoviskách členov Delphi panelu ku dňu vypĺňania dotazníka 14 468 chorých, z čoho malo 67,23 % pacientov vlhkú formu VPDM. Vroku 2019 diagnostikovalo 970 nových prípadov vlhkej formy VDPM.

Na ranibizumabe bolo aktuálne nastavených 41,21 % pacientov s vlhkou formou VPDM. Na aflibercepte bolo aktuálne 45,10 % chorých, off-label liečba bevacizumabom sa aplikovala u 12,04% pacientov a neliečených bolo 1,64% chorých.

V prípade podávania ranibizumabu sa najčastejšie zaznamenávalo podanie 0,5 mg v tzv. „treat-and-extend“ režime (74,58 % pacientov) a to v priemernom množstve 7,99 podaných injekcií v prvom roku začatia liečby, 6,38 v druhom a 5,84 v treťom+ roku. Druhým najčastejšie zaznamenaným režimom (u 8,74 % chorých) bolo podanie 0,5 mg mesačne počas prvých troch mesiacov liečby (tzv. nasycovacia dávka) a potom 0,5 mg „pro-re-nata“ a predlžovanie intervalov. Týmto spôsobom sa podávalo priemerne 6,05 injekcií v prvom, 4,81 v druhom a 4,34 v 3.+ roku od začatia liečby. Tretím najčastejším režimom bolo podávanie 0,5 mg ranibizumabu raz za štyri týždne (resp. raz mesačne) u 7,95% populácie, pričom na tomto režime dostali pacienti priemerne 11,40; 8,45 a 6,04 injekcie v 1., 2. a 3. roku podania. V prípade afliberceptu sa najčastejšie registrovaným režimom (u 58,85 % chorých) zistilo podávanie 2 mg liečiva „treat-and-extend“ (tzn. s postupným predlžovaním intervalov). Pri tomto režime dostával pacient priemerne 7,51 injekcií v prvom, 5,84 v druhom a 5,85 v 3.+ roku od začatia liečby. Ďalšími zistenými režimami bolo podanie nasycovacej dávky 2 mg alfiberceptu mesačne počas prvých troch mesiacov a následne 2 mg raz za 8 týždňov (u 39,69 % pacientov), pričom pacient dostal v priemere 7,84; 6,24 a 5,57 injekcií v 1., 2. resp. 3.+roku. Aplikácia afliberceptu v dávke 2 mg raz za 4 týždne sa použila u 1,45 % chorých, pacient pri takomto režime dostal priemerne 10,51; 6,93 a 5,61 injekcií v 1., 2. a 3.+ roku.

Aktuálne platné indikačné obmedzenie limituje počet injekcií liečiv ranibizumab a aflibercept na maximálne 8 podaní v prvom roku a maximálne 6 podaní v ďalších rokoch. Špecialisti Delphi panelu vyjadrili svoj predpoklad, do akej miery by tieto indikačné obmedzenia mohli viesť k zhoršeniu možnosti liečby pacientov, t.j. že celkový počet injekcií by bol nepostačujúci. Odborníci vyhodnotili, že podávanie obidvoch liečiv v týchto obmedzených režimoch by viedlo k zhoršeniu liečebných možností, pričom pri ranibizumabe predpokladali výraznejšie zhoršenie ako pri aflibercepte.

Náklad na intravitreálnu aplikáciu liekov bol na základe údajov zo všetkých troch zdravotných poisťovní vyčíslený na 147,12 €, z toho jednotkový náklad na fluorescínovú angiografiu predstavuje 19,07 € a na optickú koherentnú tomografiu 6,15 €. Ročný náklad na zhoršené videnie pacienta (menej ako 60 písmen), ktorý zahŕňal hospitalizácie na očnom, psychiatrickom a internom oddelení (v priemernej sume 70,68 €/pacienta), návštevy špecializovaných ambulantných vyšetrení (24,59 €/pacienta), spoločné vyšetrovacie a laboratórne zložky (154,85 €/pacienta) a symptomatickú liečbu spolu so zdravotnými pomôckami (138 €/pacienta)  predstavoval 388,11 €/priemerného pacienta a rok, pri slepote (menej ako 25 písmen) predstavovali tieto náklady 415,28 € ročne.

Priemerný náklad na manažment nežiaducich účinkov liečby predstavoval pri odlúpení sietnice 1258,16 €/udalosť, pri katarakte 1046,58 €/udalosť, pri endoftalmitíde 599,25 €/udalosť, pri trhline sietnice 287,18 €/udalosť a pri trhline pigmentového epitelu sietnice 155,91 €/udalosť.

Priemerný náklad pri definovanej gastrointestinálnej udalosti ako pri nežiaducom účinku liečby predstavoval 555,38 €/udalosť a pri ischemickej CMP 3 189,75 € v 1. roku a 1 691,00 € v druhom+ roku od udalosti.

Záver: Primárnou populáciou hodnotenia bola kohorta pacientov s vlhkou formou VPDM, u ktorých sa vyhodnocoval manažment a nákladovosť liečby ochorenia. Získané údaje poskytujú informácie o nákladovosti uvedeného ochorenia, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 21.05.2020


Máte záujem o publikáciu?

V prípade, že máte záujem o zakúpenie niektorej analýzy, alebo štúdie, kontaktujte nás.

Máte záujem o niektorú publikáciu?

Radi zodpovieme na Vaše otázky.

pharmin@pharmin.sk

Alebo nás navštívte

Kontaktujte nás

Chýbajú vám dáta z reálnej klinickej praxe?

Realizujeme epidemiologické analýzy a štúdie manažmentu, nákladovosti a spotreby zdravotnej starostlivosti.

V prípade že máte záujem, kontaktujte nás.

Mám záujem

Chcete dostávať aktuálne info z liekovej politiky?

Služba Pharm-Info Vám sprístupní aktuálne informácie z oblasti registrácie, kategorizácie a legislatívy upravujúcej liekovú politiku v SR.

Kontaktujte nás