Manažment liečby a nákladovosť u dospelých pacientok s leiomyómom maternice na Slovensku

Martina Ondrušová¹, Martina Bónová¹

¹Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava

Úvod:  Myómy (leiomyómy, uterinné fibroidy) sú benígne nádory z hladkých svalových buniek pôvodom z myometria. Presný výskyt leiomyómov maternice v celej populácii žien nie je známy, pretože veľká časť je asymptomatická a zistí sa len pri náhodnom vyšetrení. Myómy postihujú ženy predovšetkým v reprodukčnom období, pričom prevalencia myómov v priebehu fertilného obdobia stúpa s vekom. Raritný je výskyt ochorenia pred nástupom menarché, výrazná je jeho progresia v perimenopauze (>70-80 % žien) a signifikantná regresia po menopauze (>90 % žien).  Väčšina (viac než 90 %) žien je spočiatku asymptomatická. V 30–40 % prípadov je výskyt leiomyómov sprevádzaný symptómami v závislosti na ich lokalizácii a veľkosti. Medzi najčastejšie príznaky patrí krvácanie (najmä hypermenorea a menorágia) s následnou sekundárnou sideropenickou anémiou; nešpecifické tlakové symptómy (bulk symptoms) pri objemných myómoch, spojené s dysfunkciou čriev alebo močového mechúra (urgencia, zvýšená frekvencia močenia, močová inkontinencia); bolestivé symptómy ako pelvipathia, dysmenorea a dyspareunia; výnimočne môže dôjsť aj k obrazu náhlej príhody brušnej pri torzii stopkatého myómu alebo akútne vzniknutej nekróze. Leiomyómy sú bežnejšie u žien v Afrike, prejavujú sa zvyčajne v mladšom veku, majú väčší počet a sú objemovo väčšie než u žien kaukazskej alebo ázijskej rasy. Leiomyómy sú detekované pomocou ultrazvuku u viac ako 80 % žien afrického pôvodu a takmer 70 % žien kaukazskej rasy do 50 rokov. Medzi ďalšie rizikové faktory patrí obezita, nuliparita, hypertenzia, neskorá menopauza, skoré menarché, rodinná anamnéza myómov a vyšší vek. Vplyv diéty, cvičenia, fajčenia, alkoholu, stresu a ďalších environmentálnych faktorov na patogenézu leiomyómov maternice zostáva menej jasný.

Cieľ práce: Na Slovensku nie sú publikované aktualizované (k r. 2021) údaje o počtoch a manažmente dospelých pacientok s leiomyómom maternice, ani o ekonomickej záťaži. V súlade s indikáciou lieku Ryeqo^®, ktorý je indikovaný na liečbu stredne závažných až závažných príznakov myómov maternice u dospelých žien v reprodukčnom veku, sa realizoval prierezový kvalitatívny prieskum, ktorého cieľom bolo zistiť využívanie vybranej zdravotnej starostlivosti o dospelé pacientky s leiomyómom maternice, získať informácie o spôsoboch liečby, rozdelenie pacientok na jednotlivých liečebných režimoch a odhadnúť nákladovosť vybranej zdravotnej starostlivosti pri týchto pacientkach.

Materiál a metodika: Prierezový kvalitatívny prieskum sa realizoval formou kvalifikovaného odhadu odborníkov, členov pracovnej skupiny, tzv. Delphi panel. Delphi panel, ako spôsob zberu a spracovania údajov v predkladanom reporte, je štruktúrovaná metóda zisťovania rozhodnutí expertov na dosiahnutie konsenzu názorov. Využíva sa na získavanie údajov o liečebných zvyklostiach a nákladovosti liečiv v prípadoch, kedy tieto údaje nie sú dostupné z aktuálnych lokálnych štúdií. Umožňuje odhad manažmentu cieľovej skupiny pacientov, využívania rôznych typov zdravotnej starostlivosti, očakávanú rýchlosť zavedenia novej technológie a. i. Táto metóda zberu údajov je akceptovaná napr. NICE.

Prieskumu sa zúčastnili 4 odborníci s predpokladanými najväčšími skúsenosťami v manažmente pacientov s leiomyómom maternice, pôsobiaci na štyroch gynekologických pracoviskách pre liečbu tohto ochorenia v SR. Do analýzy sa zahrnuli všetky dospelé pacientky s leiomyómom maternice, ktoré boli na pracoviskách členov Delphi panelu dispenzarizovaní do času vypĺňania dotazníka, t. j. ku koncu augusta 2021. Gynekológ v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In vyplnil štandardizovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Zber, validácia a kompletizácia údajov prebiehala v mesiaci september-október 2021, následne sa výsledky prepísali do elektronickej podoby, štatisticky sa spracovali, analyzovali a pripravili sa do formy prezentácie.

Náklady na využívanie zdravotnej starostlivosti o dospelých pacientok s leiomyómom maternice v SR sa hodnotili z nasledovných zdrojových údajov: náklady na lieky sa hodnotili podľa Zoznamu kategorizovaných liekov; náklady na hospitalizácie a náklady na výkony sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie hospitalizácií podľa výsledkov prieskumu a exaktného nákladu na výkon a pacienta pri diagnóze leiomyómy, ktoré v r. 2021 poskytlo na vyžiadanie NCZI na základe údajov od ZP zasielaných do NCZI podľa § 15 ods. 6 zákona č. 581/2004 Z. z. o ZP, dohľade nad zdravotnou starostlivosťou a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov a v zmysle zákona č. 153/2013 Z.z. a v zmysle dokumentu „Metodika zabezpečenia prenosu a ochrany údajov z účtu poistenca do národného zdravotníckeho informačného systému“ uverejneného na stránke NCZI http://www.nczisk.sk/Standardy-vzdravotnictve/standardy_zdravotnickej_informatiky/Standardy_zabezpecenia_prenosu_ochrany_udajov_NZIS/Pages/default.aspx). Náklady na zdravotnú starostlivosť sú prepočítané na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku (frekvenciu). Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Takýto typ prieskumu si nevyžaduje súhlas etickej komisie.

Výsledky: Podľa údajov NCZI bola ambulantná zdravotná starostlivosť v roku 2020 poskytnutá  25 895 pacientkam s leiomyomóm maternice (diagnóza D25 podľa MKCH 10). Z tohto počtu bola zdravotná starostlivosť na gynekologických ambulanciách poskytnutá 22 276 pacientkam. Tento počet pacientov najlepšie vystihuje odhad bodovej prevalencie ochorenia v SR, bez ohľadu na závažnosť ochorenia.

Na základe výsledkov kvalitatívneho prieskumu proporcia pacientok so stredne ťažkými a ťažkými symptómami myómov maternice zo všetkých pacientok s myómami maternice na Slovensku predstavuje 32,15 % (n=8 325 pacientok).

Podľa výsledkov prieskumu je 67 % pacientok so stredne ťažkými a ťažkými symptómami myómov maternice liečená najlepšou podpornou liečbou (Best Supportive Care, BSC), 31,33 % pacientok podstupuje chirurgický zákrok a 1,68 % chorých je liečených GnRH analógmi.

V rámci prieskumu sa zisťovalo využívanie zdravotnej starostlivosti ako je frekvencia návštev gynekologickej ambulancie a vykonávanie laboratórnych vyšetrení (ako napr. kompletný krvný obraz, endometriálna biopsia a hysteroskopia, denzitometria a pod.) v závislosti od liečby, ktorú pacientky užívajú.

V prípade použitia chirurgickej liečby sa v prieskume zistilo, že  najviac zastúpenými chirurgickými zákrokmi pri prvej indikácii aj druhej indikácii na chirurgický výkon boli abdominálna hysterektómia, laparoskopická hysterektómia a laparoskopická myektómia (Tab 1). Priemerná dĺžka obdobia od indikácie konkrétneho chirurgického výkonu až po jeho vykonanie bola podľa špecialistov 1,51 mesiaca. Priemerné náklady na chirurgické zákroky sa pohybovali od 1 410,02 € pri vaginálnej hysterektómii a vaginálnej myektómii, 1 589,37 € pri laparoskopickej hysterektómii, laparoskopickej myektómii a embolizácii uterinných artérií až po 2 464,34 € pri abdominálnej hysterektómii a abdominálnej myektómii.

Tabuľka 1: Zastúpenie chirurgických zákrokov pri prvej a ďalšej indikácii na chirurgický výkon

Náklady na manažment nežiaducich účinkov farmakologickej liečby sa pohybovali od 9,24 €/udalosť pri liečbe návalov tepla až po 31,43 €/udalosť  pri liečbe anémie.

Náklady na manažment nežiaducich účinkov spojených s chirurgickým zákrokom sa pohybovali od 357,35 €/udalosť pri liečbe postembolizačného syndrómu až po 3 071,26 €/udalosť  pri liečbe sepsy.

Náklady na manažment nežiaducich účinkov pri dlhodobých komplikáciách u pacientok, ktoré podstúpili hysterektómiu sa pohybovali od 9,24 €/udalosť pri liečbe návalov tepla,  pri liečbe abdominálnej distenzie a pri liečbe insomnie až po 35,63 €/udalosť  pri liečbe úzkosti.

Záver: V realizovanom prierezovom prieskume sa hodnotil manažment zdravotnej starostlivosti poskytovanej dospelým pacientom s leiomyómom maternice. Získané údaje poskytujú podrobné a celoplošné informácie o prerozdelení a nákladovosti leiomyómov maternice u dospelých pacientok, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Dátum poslednej aktualizácie: 10.12.2021