Manažment liečby a nákladovosť sekundárne progresívnej sklerózy multiplex u dospelých pacientov na Slovensku

Martina Ondrušová¹, Monika Maronová¹, Martin Suchanský¹

¹Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava

Úvod: Skleróza multiplex (SM) celosvetovo patrí k najrozšírenejším neurologickým ochoreniam. Svetová zdravotnícka organizácia (WHO) odhaduje, že globálna prevalencia SM má stúpajúci trend a od roku 2008 do roku 2013 vzrástla z 2,1 milióna na 2,3 milióna pacientov, respektíve z 30 na 33 pacientov na 100 000 obyvateľov. SM postihuje viac ženy v porovnaní s mužmi, a to v pomere 2:1. Podľa globálnej systematickej analýzy sa prevalencia SM na Slovensku v roku 2016 odhadovala na 3 372 (95% CI, 3 002 – 3 790) pacientov. Avšak podľa dát zo všetkých troch zdravotných poisťovní (ZP) v SR bolo v r. 2016 vyšetrených 11 347 unikátnych pacientov s diagnózou G35 (SM) na neurologických ambulanciách v SR. Z tohto počtu bolo 6 418 pacientom predpísaný akýkoľvek produkt ZS.

V prípade, že po úvodnom relaps-remitujúcom priebehu SM nastane postupné zhoršovanie neurologického deficitu, ide o sekundárne progresívnu formu SM (SPSM). SPSM môže byť neaktívna (kedy sa neobjavujú relapsy, resp. aktivita v obraze magnetickej rezonancie) a progresia zneschopnenia je spôsobená neurodegeneratívnymi procesmi nezávislými od fokálnych zápalových zmien a liečby (pomocou liekov modifikujúcich ochorenie-DMT), alebo aktívna (kedy sa relapsy alebo MRI aktivita objavujú v teréne postupného prehlbovania neurologického deficitu a liečba pomocou DMT znižuje aktivitu ochorenia.)

Ciele práce: Na Slovensku nie sú dostupné oficiálne aktuálne údaje o manažmente pacientov s aktívnou formou SPMS a o ekonomickej záťaži tohto ochorenia a neboli vyčíslené ani špecifické nákladové údaje potrebné pre vykonanie analýzy nákladovej efektívnosti pri tomto ochorení.

Z tohto dôvodu spol. Pharm-In zrealizovala v decembri 2019 – januári 2020 prierezový kvalitatívny prieskum (tzv. Delphi panel) na pracoviskách, ktoré sa špecializujú na manažment pacientov s aktívnou formou SPMS.

Cieľom zrealizovaného prieskumu bolo vyhodnotiť manažment zdravotnej starostlivosti a nákladovosť vybraných zdravotných stavov a nežiaducich účinkov liečby v populácii dospelých (nad 18 rokov) pacientov s aktívnou formou SPMS, ktorá spĺňa vstupné kritériá podľa požiadaviek farmakoekonomického modelovania pri aktívnej SPSM prejavujúcej sa relapsami alebo zápalovou aktivitou na zobrazovacích vyšetreniach.

Materiál a metodika: Delphi panel, ako spôsob zberu a spracovania údajov v predkladanom reporte, je štruktúrovaná metóda zisťovania rozhodnutí expertov na dosiahnutie konsenzu názorov. Ide o spôsob získavania údajov o liečebných zvyklostiach a nákladovosti liečiv v prípadoch, kedy tieto údaje nie sú dostupné z aktuálnych lokálnych štúdií. Využíva sa na odhad manažmentu cieľovej skupiny pacientov, využívania rôznych typov zdravotnej starostlivosti, očakávanú rýchlosť zavedenia novej technológie a. i. Táto metóda zberu údajov je akceptovaná napr. NICE.

Oslovení odborníci (neurológovia s predpokladanými najväčšími počtami dispenzarizovaných pacientov s SM) pri prieskume vyplnili v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In neštandardizovaný validovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Prieskumu sa zúčastnilo osem neurológov v rámci centier špecializujúcich sa na manažment pacientov s SM z celej SR.

Náklady na lieky, ukončené hospitalizácie a výkony (SVLZ a ŠAS) sa vyhodnotili podľa aktuálnych, oficiálne dostupných zdrojov. Náklady na lieky sa vypočítali podľa aktuálne platného Zoznamu kategorizovaných liekov. Náklady na využívanie zdravotnej starostlivosti sa počítali ako súčin odhadovanej frekvencie výkonov podľa výsledkov prieskumu a exaktného nákladu na výkon a pacienta pri diagnóze SM, ktoré poskytlo na vyžiadanie NCZI na základe údajov od ZP zasielaných do NCZI podľa § 15 ods. 6 zákona č. 581/2004 Z. z. o ZP, dohľade nad zdravotnou starostlivosťou a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov a v zmysle zákona č. 153/2013 Z.z. a v zmysle dokumentu „Metodika zabezpečenia prenosu a ochrany údajov z účtu poistenca do národného zdravotníckeho informačného systému“ uverejneného na stránke NCZI http://www.nczisk.sk/Standardy-v-zdravotnictve/standardy_zdravotnickej_informatiky/Standardy_zabezpecenia_prenosu_ochrany_udajov_NZIS/Pages/default.aspx).

Náklady na zdravotnú starostlivosť sú prepočítané na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku. Sumárne štruktúrované kvantitatívne premenné sa analyzovali pomocou charakteristík deskriptívnej štatistiky, kvalitatívne premenné sa sumarizovali vo frekvenčných tabuľkách. Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Takýto typ prieskumu si nevyžaduje súhlas etickej komisie.

Výsledky: Celkový počet všetkých dispenzarizovaných dospelých pacientov s akoukoľvek formou SM, vrátane CIS, predstavoval na pracoviskách členov Delphi panelu ku dňu vypĺňania dotazníka 3 501 chorých. Pri odhadovanej prevalencii všetkých pacientov vyšetrených na neurologických ambulanciách v SR v roku 2018, s diagnózou G35 (SM), ide o 19,7 %-tný podiel výberovej vzorky populácie zúčastnenej v prieskume. Proporcia pacientov s SPSM zo všetkých SM pacientov bola podľa výsledkov prieskumu 15,36 % a ďalších 15,00 % pacientov je aktuálne v procese prechodu do SPSM z RRMS štádia ochorenia, resp. ide o pacientov, ktorí boli diagnostikovaní ako RRMS, ale v skutočnosti majú SPSMS formu.

Priemerný vek pacientov predstavoval 44,40 rokov a podiel mužov z celej dispenzarizovanej kohorty bol 44,63 %. V populácii SPSM pacientov dominovalo pokročilejšie štádium EDSS5 (37,7 %), čo pri prepočte na pacientov, spĺňajúcich kritérium hornej hranice 5,5 EDSS pre začatie liečby pri aktívnej SPSM, predstavuje 55,91 %-tný podiel pre EDSS5.

Z výsledkov prieskumu ďalej vyplýva, že 59,04 % pacientov s SPMS je liečených interferónom beta – 1a a 22,68 % pacientov je liečených interferónom beta – 1b. Okrelizumab sa používa u 0,9 % pacientov so SPMS a kladribín u 2,77 % pacientov. Zvyšné liečebné alternatívy (azatioprin v kombinácii s kortikoidmi 6,07 %; dimetylfumarát 2,49 %; alemtuzumab 2,29 %; teriflunomid 2,29 %; fingolimod 1,14 %; natalizumab 0,23 %; glatiramer acetát 0,11 %) nie sú na liečbu SPMS indikované v zmysle SPC, alebo nie sú na takúto liečbu hradené v zmysle IO.

Ročné náklady na monitoring pacienta na liečbe siponimodom v prvom roku jeho liečby predstavujú podľa výsledkov prieskumu 165,10,- Eur/priemerného pacienta a zahŕňajú náklady na návštevu špecializovaných ambulancií (neurologickú, kardiologickú, oftalmologickú) a náklady na spoločné vyšetrovacie a laboratórne zložky. Náklady na štandardný monitoring pacienta v druhom a ďalšom roku (2.+) na liečbe siponimodom predstavujú 24,39,- Eur/pacienta.

Ročné náklady na monitoring pacienta liečeného interferónom beta 1b predstavujú v prvom roku liečby 42,57,- Eur/pacienta a v 2.+ roku 39,64,- Eur/pacienta, ročné náklady na monitoring pacienta na liečbe interferónom beta 1a predstavujú 55,21,- Eur/pacienta a 52,03,- Eur/pacienta v 1., resp. 2.+ roku.

Náklady na manažment aktívnej formy SPSM, ktoré zahŕňajú náklady na hospitalizácie, špecializovanú ambulantnú starostlivosť, spoločné laboratórne a vyšetrovacie zložky, symptomatickú liečbu sa v závislosti od štádia EDSS pohybovali v rozmedzí 1 600,- Eur pri EDSS0 až 6 815,- Eur pri EDSS 9, pričom náklad na smrť bol vyhodnotený ako nulový.

Priemerný náklad na pacienta s aktívnou formou SPSM pri relapse ochorenia, ktorý sa manažuje formou ústavnej zdravotnej starostlivosti, predstavuje 1 577,36,- Eur/udalosť, náklad na manažment relapsu formou ambulantnej starostlivosti predstavuje 480,55,- Eur/udalosť.

Náklady na manažment nežiaducich účinkov boli rozlíšené podľa stupňa závažnosti daného nežiaduceho účinku. Najvyššie náklady na manažment nežiaducich účinkov liečby 3. a 4. stupňa závažnosti boli zaznamenané pri pádoch (954,72 Eur/nežiaduci účinok) a depresii (651,06,- Eur/nežiaduci účinok), najnižšie pri bolesti v mieste vpichu injekcie (26,43 Eur /nežiaduci účinok) a únave (34,51,- Eur/nežiaduci účinok). Pri nežiaducich účinkoch liečby 1. a 2. stupňa závažnosti boli najvyššie náklady zaznamenané pri nespavosti (197,23 Eur/nežiaduci účinok) a depresii (127,19,- Eur/nežiaduci účinok), najnižšie pri artralgii a bolesti hlavy (zhodne po 10,64,- Eur/nežiaduci účinok).

Záver: Primárnou populáciou hodnotenia bola kohorta pacientov s aktívnou formou SPSM, u ktorých sa vyhodnocoval manažment a nákladovosť liečby ochorenia. Získané údaje poskytujú informácie o nákladovosti uvedeného ochorenia, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 23.04.2020