Manažment liečby a nákladovosť relapsujúcich foriem sklerózy multiplex u dospelých pacientov na Slovensku

Martina Ondrušová¹, Martina Bónová¹, Martin Suchanský¹

¹Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava

Úvod: Skleróza multiplex (SM) je chronické zápalové ochorenie centrálneho nervového systému autoimunitného charakteru, pri ktorom imunitný systém poškodzuje myelín a axóny mozgu a miechy. SM sa rozdeľuje sa do štyroch klinických fenotypov: relapsujúca-remitujúca forma (RRSM) s dominantným zastúpením približne 85 %, primárne progresívna forma (PPSM) s výskytom približne 10% a menej zastúpená sekundárne progresívna forma (SPSM) a progresívna relapsujúca forma (PRSM). Polovica prípadov RRMS môže prejsť do SPMS formy.

Príčina SM nie je presne známa, avšak významný vplyv na rozvoj ochorenia majú genetické aj environmentálne faktory. K nástupu SM dochádza zvyčajne v období skorej dospelosti vo veku 20-40 rokov. SM patrí medzi najviac invalidizujúce neurologické netraumatické ochorenia mladých dospelých v našom zemepisnom pásme. SM postihuje vo vyššej miere ženy v ako mužov, a to v pomere 2:1.

Ochorenie SM patrí celosvetovo k najrozšírenejším neurologickým ochoreniam. Svetová zdravotnícka organizácia odhaduje, že globálna prevalencia SM má stúpajúci trend a od roku 2008 do roku 2013 vzrástla z 2,1 milióna na 2,3 milióna pacientov, čo zodpovedá zmene relatívnej prevalencie z 30 na 33 pacientov na 100 000 obyvateľov. Globálna stredná prevalencia SM sa odhaduje na 33/100 000 ľudí, so značným rozdielom medzi krajinami, najvyššia prevalencia sa odhadovala v severnej Amerike (140/100 000 obyvateľov) a Európe (108/100 000 obyvateľov). Najnižšie hodnoty prevalencie sa registrovali v Ázii (2,2/100 000 obyvateľov) a subsaharskej Afrike (2,1/100 000 obyvateľov). Incidencia SM bez ohľadu na prevalenciu v celosvetovom meradle stúpa. Presné epidemiologické údaje o SM na Slovensku nie sú známe. Podľa údajov o činnosti neurologických ambulancií zozbieraných  bolo v roku 2020 na Slovensku vyšetrených 20 777 unikátnych pacientov s diagnózou SM (G35) a počet novodiagnostikovaných za rok 2020 predstavoval 1 357 pacientov.

Ciele práce: Na Slovensku nie sú dostupné oficiálne aktuálne údaje o manažmente pacientov s relapsujúcou formou sklerózy multiplex, t. j. RSM, medzi ktoré patrí RRSM, aktívna SPSM a RESM (tzn. rýchlo sa vyvíjajúca RSM; rapidly evolving RSM), ani o ekonomickej záťaži jednotlivých stavov a neboli vyčíslené ani špecifické nákladové údaje potrebné pre vykonanie analýzy nákladovej efektívnosti pri tomto ochorení. Z tohto dôvodu spoločnosť Pharm-In zrealizovala v decembri 2020 a januári 2021 prierezový kvalitatívny prieskum (tzv. Delphi panel) na pracoviskách, ktoré sa špecializujú na manažment pacientov s relapsujúcimi formami SM. Cieľom prieskumu bolo vyhodnotiť manažment zdravotnej starostlivosti a nákladovosť vybraných zdravotných stavov a nežiaducich účinkov liečby v populácii dospelých pacientov (nad 18 rokov) s relapsujúcou formou SM, ktorá spĺňa vstupné kritériá podľa požiadaviek farmakoekonomického modelovania pri tomto ochorení.

Materiál a metodika: Delphi panel, ako spôsob zberu a spracovania údajov v predkladanom reporte, je štruktúrovaná metóda zisťovania rozhodnutí expertov na dosiahnutie konsenzu názorov. Ide o spôsob získavania údajov o liečebných zvyklostiach a nákladovosti liečiv v prípadoch, kedy tieto údaje nie sú dostupné z aktuálnych lokálnych štúdií. Využíva sa na odhad manažmentu cieľovej skupiny pacientov, využívania rôznych typov zdravotnej starostlivosti, očakávanú rýchlosť zavedenia novej technológie a. i. Táto metóda zberu údajov je akceptovaná napr. NICE. Do prieskumu sa oslovilo 10 neurológov s predpokladanými najväčšími skúsenosťami v manažmente pacientov s SM z neurologických centier a ambulancií v SR. Oslovení odborníci  pri prieskume vyplnili v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In neštandardizovaný validovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Prieskumu sa zúčastnilo desať neurológov v rámci centier špecializujúcich sa na manažment pacientov s SM z celej SR.

Náklady na lieky sa vypočítali podľa aktuálne platného Zoznamu kategorizovaných liekov. Náklady na využívanie zdravotnej starostlivosti a náklady na hospitalizácie sa počítali ako súčin odhadovanej frekvencie výkonov (resp. odhadovanej frekvencie hospitalizácií) podľa výsledkov prieskumu a cien ukončených hospitalizácií podľa DRG systému publikovaných MZ SR pre r. 2022 (Databáza jednotkových zdravotných nákladov pre účely kategorizácie na Slovensku dostupná na: https://health.gov.sk/?Databaza-jednotkovych-nakladov), ako aj individuálnych úhrad na jednotlivých oddeleniach zmluvne platných do aktuálneho roku medzi všetkými tromi poisťovňami a všetkými slovenskými zdravotníckymi zariadeniami, ktoré poskytlo na vyžiadanie NCZI na základe údajov od ZP zasielaných do NCZI podľa § 15 ods. 6 zákona č. 581/2004 Z. z. o ZP, dohľade nad zdravotnou starostlivosťou a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov a v zmysle zákona č. 153/2013 Z.z. a v zmysle dokumentu „Metodika zabezpečenia prenosu a ochrany údajov z účtu poistenca do národného zdravotníckeho informačného systému“ uverejneného na stránke NCZI. Náklady na zdravotnú starostlivosť sú prepočítané na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku. Sumárne štruktúrované kvantitatívne premenné sa analyzovali pomocou charakteristík deskriptívnej štatistiky, kvalitatívne premenné sa sumarizovali vo frekvenčných tabuľkách. Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Takýto typ prieskumu si nevyžaduje súhlas etickej komisie.

Výsledky: Oslovení členovia Delphi panelu evidovali ku dňu vypĺňania dotazníka spolu 3 369 dispenzarizovaných dospelých pacientov s akoukoľvek formou SM, vrátane klinicky izolovaného syndrómu (CIS). Z tejto kohorty všetkých SM pacientov bolo podľa výsledkov prieskumu 2 879 chorých s relapsujúcou formou SM, pričom z nich proporcia RRSM predstavovala 81,18 % a podiel pacientov so SPSM zo všetkých SM pacientov bol 17,70 %. Dispenzarizovaní pacienti so SM (n=3 369) mali priemerný vek 42,2 rokov, pričom ženy boli podielom 60,45 % zastúpené viac ako muži (39,55 %).

V distribúcii počtu pacientov s RSM sa prieskumom zistilo majoritné zastúpenie štádia EDSS4 (28,81 %), zatiaľ čo v populácii pacientov s aktívnou SPSM dominovalo pokročilejšie štádium EDSS 5 (40,26 %) a pri RRSM bolo vyššie zastúpenie v skorších štádiách ochorenia a najvyšší podiel v EDSS3 (29,06 %).

Náklady na manažment relapsujúcej formy SM, ktoré zahŕňajú náklady na hospitalizácie, špecializovanú ambulantnú starostlivosť, laboratórne a vyšetrenia, symptomatickú liečbu, kúpeľnú liečbu a rehabilitáciu, sa v závislosti od štádia EDSS pohybovali v rozmedzí 1 013,05 € pri EDSS0 až po 5 197,50 € pri EDSS 9, pričom náklad pri úmrtí (EDSS10) bol vyhodnotený ako nulový.

Priemerný náklad na pacienta s miernym relapsom ochorenia bez potreby podania kortikosteroidov (a bez potreby hospitalizácie) predstavoval 137,34 €/udalosť. Pri výskyte stredne závažného relapsu, ktorý nevyžaduje hospitalizáciu, ale je potrené podanie kortikosteroidov (perorálne alebo intravenózne) bol odhadovaný náklad 322,94 €/udalosť. Závažný relaps, ktorý sa manažoval formou ústavnej zdravotnej starostlivosti, generoval priemerný náklad 1 727,43 €/udalosť.

V rámci prieskumu sa podľa požiadaviek farmakoekonomického modelu hodnotili celkové ročné náklady na monitoring liečby jednotlivými liekmi v prvom, resp. druhom a každom ďalšom roku liečby (2+). Najvyššie náklady v prvom roku podávania predstavoval monitoring liečby natalizumabom (370,63 €/pacient), fingolimodom (221,76 €/pacient) a dimetylfumarátom (200,96 €/pacient). V 2+ rokoch sa najviac nákladov sa vynaložilo pri monitoringu liečby natalizumabom (434,21 €/pacient), fingolimodom (209,55 €/pacient) a dimetylfumarátom (199,38 €/pacient).

Najvyššie náklady na manažment nežiaducich účinkov sa odhadli pri výskyte závažného nežiaduceho účinku (bližšie neidentifikovaného) s celkovým nákladom 1 463,03 €/nežiaduci účinok. Výrazne nižšie náklady generuje nezávažný nežiaduci účinok (bližšie neidentifikovaný) vo výške 56,73 €/nežiaduci účinok a chronická tyreopatia s 28,00 €/nežiaduci účinok.

Záver: Primárnou populáciou hodnotenia bola kohorta pacientov s relapsujúcimi formami SM, u ktorých sa vyhodnocoval manažment a nákladovosť liečby ochorenia. Získané údaje poskytujú informácie o nákladovosti uvedeného ochorenia, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 26.05.2022