Analýza veľkosti cieľovej populácie pacientov so syndrómom krátkeho čreva

Martina Ondrušová1, Monika Maronová1, Júlia Slezáková2

1Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava, 2Všeobecná nemocnica Rimavská Sobota, Svet zdravia, a.s.

Úvod: Syndróm krátkeho čreva (SBS) je zriedkavý a potenciálne život ohrozujúci stav malabsorpcie, spôsobený výraznou redukciou črevnej absorpcie z dôvodu extenzívnej resekcie čreva alebo stratou funkčnej črevnej hmoty, napr. vrodenými defektmi alebo ochorením. Manažment SBS pacientov je multidisciplinárny a zahŕňa chirurgické, medikamentózne, ako aj nutričné prístupy, pričom veľké množstvo pacientov je odkázaných na každodennú intravenóznu parenterálnu výživu (PV). Dlhodobé intravenózne podávanie PV nesie však aj riziká a komplikácie, ktoré sú príčinou vysokej morbidity a mortality. Hlavným cieľom liečby je zvýšenie absorpčného potenciálu čreva, a s tým spojená redukcia objemu parenterálnej výživy.

Cieľ: Cieľom prierezovej kvantitatívnej  databázovej štúdie bolo zistiť početnosť chorých a vybrané charakteristiky registrovaných pacientov s SBS a následne odhadnúť veľkosť cieľovej populácie pacientov, ktorí spĺňajú indikáciu na liečbu teduglutidom v zmysle platnej indikácie podľa SPC.

Materiál a metodika práce: Do štúdie boli zahrnutí všetci pacienti na domácej parenterálnej výžive (DPV), ktorí boli ku dňu zberu dát (30.9.2019) dispenzarizovaní v 10 centrách DPV na Slovensku. Údaje sa získali z databáz, ktoré registrujú pacientov na DPV a z ktorých bolo možné identifikovať pacientov s SBS. Následne sa analyzovali dostupné charakteristiky pacientov pomocou štandardných metód deskriptívnej štatistiky. Dáta boli anonymizované a neobsahovali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu.

Výsledky: Z výsledkov štúdie vyplýva, že počet dospelých a detských pacientov na DPV na Slovensku ku dňu 30.9.2019 predstavoval 127 chorých. V rámci tejto skupiny sa identifikovali pacienti s SBS (z akejkoľvek príčiny), pričom 27 bolo dospelých a 10 detí, avšak počet žijúcich ku dňu zberu dát predstavoval 20 dospelých a 10 detí. Najčastejšou príčinou SBS bola u dospelých pacientov Crohnova choroba (n = 8; podiel 40 %) a nasledovali nenádorové chirurgické stavy (n = 5; 25 %). Nádory, ktoré sú pre liečbu teduglutidom kontraindikované sa vyskytli u štyroch (20 %) analyzovaných dospelých pacientov, pričom u detí sa prípad malignity nevyskytol. Na základe všetkých registrovaných pacientov na DPV predstavuje prevalencia SBS na Slovensku 30 pacientov. Štyria dospelí z tejto kohorty majú pokročilé onkologické ochorenie, a preto, v zmysle indikácie liečiva teduglutid, nie sú vhodní na jeho aplikáciu. Predpokladaná cieľová populácia SBS pacientov vhodných na liečbu teduglutidom preto predstavuje 26 chorých. Populácia detí sa do výpočtu veľkosti cieľovej populácie pacientov potenciálne vhodných na liečbu teduglutidom započítava konzervatívne celá, bez vylúčenia početností detí mladších ako jeden rok (v zmysle platnej indikácie liečiva), nakoľko ide o stavy s predpokladom potreby takejto liečby v krátkom časovom období.

Záver: Predkladaná štúdia poskytuje odhad početnosti a vybrané charakteristiky registrovaných pacientov s SBS na Slovensku a odhad veľkosti cieľovej populácie pacientov vhodných na liečbu teduglutidom.

Posledná aktualizácia: 11.12.2019


Máte záujem o publikáciu?

V prípade, že máte záujem o zakúpenie niektorej analýzy, alebo štúdie, kontaktujte nás.

Máte záujem o niektorú publikáciu?

Radi zodpovieme na Vaše otázky.

pharmin@pharmin.sk

Alebo nás navštívte

Kontaktujte nás

Chýbajú vám dáta z reálnej klinickej praxe?

Realizujeme epidemiologické analýzy a štúdie manažmentu, nákladovosti a spotreby zdravotnej starostlivosti.

V prípade že máte záujem, kontaktujte nás.

Mám záujem

Chcete dostávať aktuálne info z liekovej politiky?

Služba Pharm-Info Vám sprístupní aktuálne informácie z oblasti registrácie, kategorizácie a legislatívy upravujúcej liekovú politiku v SR.

Kontaktujte nás